CryoLipNano

Οι θεραπείες RNA φέρνουν επανάσταση στην ιατρική, προσφέροντας νέες θεραπευτικές δυνατότητες για ασθένειες που κάποτε θεωρούνταν μη προσεγγίσιμες με συμβατικά φάρμακα (undruggable). Κεντρικό ρόλο στη μεταφορά των νουκλεϊκών οξέων, και ειδικότερα του mRNA, διαδραματίζουν τα Λιπιδικά Νανοσωματίδια (LNPs), τα οποία αποτελούν την πλέον προηγμένη και τη μόνη κλινικά εγκεκριμένη πλατφόρμα παροχής γονιδιακών θεραπειών. Τα LNPs προστατεύουν το mRNA από την αποικοδόμηση, διευκολύνουν τη μεταφορά του και διασφαλίζουν την εισαγωγή του στο εσωτερικό των κυττάρων.

Παρά τις δυνατότητές τους, η θεραπευτική ισχύς των συστημάτων RNA-LNP παραμένει περιορισμένη λόγω της υποβέλτιστης απόδοσης κατά τη μεταφορά, καθώς λιγότερο από το 2% [σημείωση: συμπληρώστε το ακριβές ποσοστό αν διαφέρει] του χορηγούμενου συστήματος φτάνει τελικά στο κυτταρόπλασμα. Στο πλαίσιο αυτό, εξακολουθούν να υφίστανται κρίσιμα κενά στην κατανόηση της δομής και της ακεραιότητας των LNPs, καθώς και της επίδρασής τους στην ενδοκυττάρωση και την απελευθέρωση του RNA.

Το πρόγραμμα CryoLipNano στοχεύει στην εμβάθυνση των γνώσεών μας σχετικά με την υπερδομή και την ενδοκυτταρική δυναμική των LNPs, συνδέοντας για πρώτη φορά τη λιπιδική σύνθεση, τη μορφολογία και την ακεραιότητα των νανοσωματιδίων με τον εντοπισμό και τη διακίνηση του mRNA μετά την ενδοκυττάρωση.

Συνδυάζοντας τη φυσικοχημεία με την πρωτοποριακή κρυο-ηλεκτρονική μικροσκοπία (cryoEM), προηγμένες τεχνικές απεικόνισης και πρωτεομική ανάλυση, η μελέτη αυτή θα καλύψει κρίσιμα γνωστικά κενά, οδηγώντας τελικά στον ορθολογικό σχεδιασμό πλατφορμών LNP δεύτερης γενιάς με ενισχυμένη αποτελεσματικότητα και ισχύ.

Επιπλέον, το CryoLipNano θα δημιουργήσει τον πρώτο ερευνητικό κόμβο για RNA-LNP στο ίδρυμα υποδοχής. Σε συνδυασμό με την έναρξη λειτουργίας της πρώτης μονάδας cryoEM στη χώρα από την έδρα ERA Chair, θα αναπτυχθεί μια νέα γραμμή τεχνογνωσίας στον χαρακτηρισμό των RNA-LNP μέσω cryoEM. Η εξειδίκευση αυτή θα είναι πολύτιμη όχι μόνο για την Ελλάδα, αλλά και για φορείς σε όλη την Ευρώπη και παγκοσμίως.

Παράλληλα, το CryoLipNano θα εστιάσει:

• Στη διάχυση της παρουσίας του εργαστηρίου.
• Στην εκπαίδευση της επιστημονικής κοινότητας και του κοινού σχετικά με τις θεραπείες RNA και τη δομική τους ανάλυση.
• Στην παροχή ερεθισμάτων σε νέους επιστήμονες.

Τέλος, το υψηλό επίπεδο επιστημονικής έρευνας και κατάρτισης που θα λάβει η ερευνήτρια, θα ενισχύσει σημαντικά την τεχνογνωσία της και θα βελτιώσει τις μελλοντικές προοπτικές απασχόλησής της στον τομέα της νανοϊατρικής και των θεραπειών RNA.