Twin4Promis

Οι ασθένειες που σχετίζονται με την κακή αναδίπλωση πρωτεϊνών (Protein Misfolding Diseases – PMDs) αποτελούν μια μεγάλη ομάδα ανθρώπινων διαταραχών που προκαλούνται από την εσφαλμένη αναδίπλωση πρωτεϊνών και περιλαμβάνουν σοβαρές παθήσεις με υψηλό κοινωνικοοικονομικό αντίκτυπο, όπως η νόσος Αλτσχάιμερ, η συστηματική αμυλοείδωση, η παχυσαρκία, η κυστική ίνωση, η μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια και ο σακχαρώδης διαβήτης τύπου 2. Η συντριπτική πλειοψηφία αυτών των νοσημάτων παραμένει ανίατη, γεγονός που καθιστά επιτακτική την ανάγκη για την ανάπτυξη αποτελεσματικών θεραπευτικών προσεγγίσεων.

Από τις >70 γνωστές PMDs, περίπου το ένα τρίτο οφείλεται στην εσφαλμένη αναδίπλωση ολικής μεμβρανικής πρωτεΐνης (Membrane Proteins – MPs). Ωστόσο, οι μεμβρανικές πρωτεΐνες είναι γνωστά δύσκολες στη υπερέκφραση, την απομόνωση και τη μελέτη, τόσο από βιοχημικής όσο και από δομικής άποψης, καθιστώντας τις ιδιαίτερα απαιτητικούς στόχους για θεραπευτική παρέμβαση, με ελάχιστα μόρια σε (προ)κλινικά στάδια ανάπτυξης.

Επιπλέον, η επιστημονική κοινότητα που ασχολείται με τις PMDs παραμένει κατακερματισμένη, με την πλειονότητα της έρευνας να επικεντρώνεται σε διαλυτές πρωτεΐνες και μόνο μια μικρή, σχετικά απομονωμένη, υπο-κοινότητα να μελετά τις μεμβρανικές πρωτεΐνες που είναι επιρρεπείς σε κακή αναδίπλωση.

Το Εθνικό Ίδρυμα Ερευνών (ΕΙΕ) αξιοποιεί τη δύναμη της συνθετικής βιολογίας για την ανάπτυξη αποδοτικών τεχνολογιών που στοχεύουν στην κακή αναδίπλωση τόσο των διαλυτών όσο και των μεμβρανικών πρωτεϊνών. Ο συντονιστής επιθυμεί να βασιστεί σε αυτές τις αρχικές επιτυχίες προκειμένου να συνεργαστεί με τρία κορυφαία κέντρα έρευνας στις PMDs και στη συνθετική βιολογία, ώστε να δημιουργηθεί ένας νέος κόμβος αριστείας στην έρευνα, την εκπαίδευση και την καινοτομία στον τομέα των PMDs και να ενοποιηθεί η επιστημονική κοινότητα γύρω από αυτό το πεδίο.